相信大多数人都听说过"伟哥"这个药。不过，很多人可能会惊讶地发现，这种蓝色的小药片最初是针对治疗高血压研发的，只是在临床试验的过程中，人们意外地发现这种药物在"其他方面"有着神奇的效果。
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伟哥，广泛应用于治疗阳痿，也是磷酸二酯酶抑制剂的一种，磷酸二酯酶抑制剂治疗的疾病范围很广–如心脏病、哮喘等，而伟哥，只是这类药物中的一种。此类药物的作用机理都是相似的，但是对人体的影响却各不相同。
大脑的每个神经元都有明确的功能，它们可以创造或者传递信息至全身，正是这种神经元与神经元之间的相互联系使得人类有了运动和思考的能力。如果神经元不能正常地接收并解释信号，它们之间的联系的就会因此丧失，从而导致神经元死亡。
有某种特殊的磷酸二酯酶， 这种酶在亨廷顿舞蹈症变的大脑出现过剩。而研发人员希望通过磷酸二酯酶抑制剂来抑制这种酶，从而改善亨廷顿舞蹈症症状。2013年辉瑞和CHDI基金会共同宣布，他们将计划合作进行相关药物的亨廷顿舞蹈症临床试验。
昨天，辉瑞药企宣布了这项名为“阿玛丽利斯”的亨廷顿舞蹈症临床试验结果，该试验试验包括来自五个国家271名亨廷顿舞蹈病患者， 测试了磷酸二酯酶抑制剂（PDE-10抑制剂）药物。试验结果显示该药物不能改善亨廷顿舞蹈症症状，该药物对患者的思维能力，行为问题和日常生活活动的这些方面也没有产生显着改善。
这些科研人员和HD患者家属们的工作没有被浪费。得益于辉瑞及其合作者，我们现在对HD的病程进展以及磷酸二酯酶（PDE10酶）在疾病中的作用有了更好的了解。科学家将继续梳理试验中产生的数据，以试图找出为什么药物没有如预期的那样改善症状。
人体测试实验性药物是非常困难的，特别是对于像亨廷顿舞蹈病那样难以治疗的疾病。有时，试验药物被证明不安全，会对服用它的患者造成意外的伤害。但是，就我们目前所知，本次试验没有出现重大安全问题。另一个问题是，人类大脑是非常复杂的。而病变的亨廷顿舞蹈症大脑就更加复杂了，因为它在不断变化。我们无法预测实验药物是否会表现地得像我们预期的一样。
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