峰回路转| uniQure药企HD基因治疗AMT-130临床研究继续启动
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发布时间: 2022-11-04

 风信子HD 风信子亨廷顿舞蹈症 2022-11-04 09:20 发表于上海

AMT130

亨廷顿舞蹈症

2022年8月,uniQure药企宣布暂停对AMT-130的临床研究新招募,AMT-130是一种通过脑部手术提供的HD基因疗法。由于在接受高剂量药物治疗的14名参与者中,有3人在手术后出现严重副作用,因此该试验的数据安全监测委员会(DSMB)建议试验暂停。

试验的数据安全监测委员会是一个独立的专家小组,负责在试验期间跟踪药物的安全性,他们从8月以来一直在仔细审查该项临床研究的安全性数据。直到最近,他们确定,在增加了对临床研究参与者的一些额外的监测后,新的高剂量手术可以继续进行。


01

关于AMT-130药物 

AMT-130是第一种针对亨廷顿病设计的基因疗法。AMT-130是一种“一次性”疗法,这意味着它只需要使用一次,而且效果是永久的。

在AMT-130的情况下,阻断亨廷顿基因信息的指令被包装在一种无害的病毒中,通过手术使病毒传递到大脑的不同部位,从而使药物在整个大脑中传播。通过降低脑细胞产生的亨廷顿蛋白,来减缓亨廷顿病的进展。AMT-130可以成功降低动物体内的亨廷顿蛋白,目前正在进行人体试验。

02

当临床研究中出现了严重副作用

自2020年年中以来,uniQure就在开展AMT-130的安全性试验,即I期/II期研究。这是一项非常小的试验,研究在美国招募26人,欧洲招募15人。

该试验的美国部分设计了安慰剂对照组,这意味着接受手术的患者中有10人将进行“假”手术,而不是真实的AMT-130药物注射。在接受AMT-130药物注射的16人中,6人将接受低剂量注射,10人将接受高剂量注射。而在该试验的欧洲部分,没有安慰剂,6人将接受低剂量,9人接受高剂量AMT-130药物注射。

2022年6月,uniQure药企分享了美国试验低剂量组第一年数据的积极结果。低剂量的AMT-130药物似乎是安全的,副作用有限,在少数有数据的参与者中,发现有亨廷顿蛋白降低的早期迹象。

然后,困难在8月来到;在试验的高剂量药物注射组中,有3人在手术后出现了严重的神经问题。根据数据安全监测委员会的建议,uniQure暂停了新的高剂量手术。当时,26名计划中的美国试验参与者中有24名已经接受了手术,15名欧洲参与者中有10名已经接受了手术。


03

解决了副作用的问题后,研究继续

自2022年8月以来,数据安全监测委员会一直在对数据进行更彻底的审查。11月2日,uniQure药企发布一份新闻稿以及一份针对HD社群的声明。

首先,他们分享了这三名高剂量参与者的严重副作用现已消失。其次,让社区知道后续大剂量手术将按计划进行。剩下的2名美国参与者已被纳入试验,希望在2023年上半年前纳入最后5名欧洲参与者。

uniQure也分享了数据安全监测委员会对后续手术的建议:手术后,将对参与者进行2周的密切监测,包括在手术后第7天进行一次面诊。

这将有助于帮助负责临床研究医生决定、是否需要在手术后几周内开药来帮助参与者控制任何免疫反应。这可能是导致之前临床研究参与者的严重副作用(如肿胀、困惑和头痛)的原因,。


总而言之,对HD社群来说,uniQure对AMT-130的研究将按计划进行。这意味着uniQure仍将在2023年第二季度公布美国研究的最新数据。有了更多数据,我们可能会更好地了解AMT-130药物是否可以在更大的HD试验中安全测试,该试验将进一步测试药物减缓HD症状的有效性。


本文来自HDbuzz

翻译:风信子 曹茜



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风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭,机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。


  机构的战略目标是结合社会资源,为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助,改善医疗环境,提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下,给患者群体带来有尊严、有质量的生活。



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