复习一下

 每个亨廷顿舞蹈症（HD)患者都携带基因突变，突变来自自他们的母亲或父亲。这个突变是在一个叫做HD基因(亨廷顿舞蹈症基因）里。HD基因里有一段DNA序列的过度重复，也就是CAG过度重复，这会导致HD(亨廷顿舞蹈症)。基因被细胞作为指令，来产生蛋白质。蛋白质是细胞的工作机器。我们的细胞可以做的所有事情，都取决于成千上万的不同蛋白质的复杂的相互作用。

从基因指令到细胞中的蛋白质，还有有一个中间步骤。当需要一个特定的蛋白质时，细胞需要一种RNA的帮助。因为这些RNA带着信息，在细胞中四处旅行，科学家把它们称为信使RNA或mRNA。每当mRNA四处走动时，细胞会读取它携带的信息，并且按照说明制造相应的蛋白质。这个序列 - 基因、mRNA，蛋白质 - 是细胞制造蛋白质的方法。

谁在搞破坏？

 大多数从事HD研究的科学家认为，细胞中有毒的突变蛋白的积累导致了亨廷顿舞蹈症。而有一群科学家一直认为，mRNA（信使分子）可能在亨廷顿舞蹈病中是有害的。一组西班牙的研究人员也报告了, 他们发现来自突变HD基因的信使分子对细胞有毒，而正常基因的信使分子对细胞无毒。突变的HD基因会导致亨廷顿舞蹈症患者出现症状。

ASO疗法-不一样的视角

 大家可能也听说过ASO疗法，因为目前ASO正在被用于Ionis药企的临床试验中，进行亨廷顿舞蹈症治疗的试验。一般来说，ASO的任务是想办法进入细胞，找到信使分子，并摧毁信使。没有信使分子，就没有遗传信息指令，也就没有指令去指导有毒蛋白质生产-这也叫基因沉默。

 但西班牙的研究团队用ASO做了一点不一样的事情：ASO会进入细胞，找到HD信使分子，一旦ASO找到信使分子，就一直粘住信使分子。不会去摧毁信使分子，也不会减少蛋白质的生成。而仅仅是通过绑定到HD基因信使，来阻止信使的毒性。更令人惊讶的是，他们发现仅仅通过ASO来阻止信使分子的毒性，虽然小鼠的细胞中的突变HD蛋白没有减少，小鼠的亨廷顿舞蹈症症状却出现了明显的改善。

  虽然我们目前还不确定这对其它正在研究的治疗方案有什么影响，但是，这对Ionis药企正在开展的ASO临床试验来说，是个好消息。因为这种类型的ASO疗法可以阻断信使的毒性和蛋白质的毒性引起的，改善亨廷顿舞蹈症症状。

  这项研究提醒了我们，亨廷顿舞蹈症是一种非常复杂的疾病，都可能会有多种致病原因，而我们需要科研人员不断的尝试，才能带着我们在攻克亨廷顿舞蹈症的道路上继续前进。

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