UniQure公司的研究显示，该公司针对亨廷顿舞蹈症的基因治疗药物AMT-130，使用一种病毒来作为该药物的输送系统，这种病毒输送系统在灵长类动物中取得了良好效果。

研究人员声称，注射该类病毒携带的疗法可以进行精准治疗，而且没有副作用。 AMT-130的递送组件是AAV5病毒载体，AAV5是血清5型腺病毒。UniQure公司的研究论文，已在《基因治疗》期刊上发表。

为了抑制导致亨廷顿舞蹈症的突变亨廷顿基因，科学家们开发了AMT-130，这是人工合成的微小RNA分子(miRNA)，能够阻止该基因继续生产蛋白质。

UniQure是唯一一家使用AAV5（一种非致病性病毒）作为药物输送的手段、来提供治疗的公司。它拥有使用该种载体进行脑部和肝脏治疗的独家授权。

UniQure公司的科学家与加利福尼亚大学旧金山分校的研究人员在本次研究中合作。他们运用磁共振成像（MRI）脑部扫描技术，将病毒注入大脑的指定区域，进入神经元、在轴突或长神经纤维内流通。

该研究结果可以证明，AAV5可用于中枢神经系统疗法的输送，而这也是开发亨廷顿病疗法的一个重要部分。UniQure表示AAV5是一种非常有效的中枢神经系统载体，可用于各种神经系统疾病。

该公司首席科学官哈拉尔.德佩特里在新闻稿中声称，这项研究进一步证明，在中枢神经系统输送的基因治疗中，AAV5是最佳载体，并且也为在将来人类的临床实验中、直接注射AAV5到大脑提供了重要的参考。

 “尤其要注意的一点是，这些数据在设计开发AMT-130的临床试验中发挥作用。 我们期待在今年的科学会议上发布一些临床前研究数据，并在2018年申报AMT-130的创新药临床试验（IND）。”

UniQure公司计划在一些今年的科学会议上，展示其在亨廷顿舞蹈症基因治疗方面的成就。其中包括4月19日至21日在美国华盛顿召开的世界孤儿药大会，以及4月24日至27日在马耳他召开的第12届年度HD（亨廷顿舞蹈症）治疗学大会。

本文由风信子关爱翻译。

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