GENERATION HD1三期临床试验研究进展

尊敬的全球HD患者社群，

  今天，我们很高兴地宣布，我们正在全球范围内将GENERATION HD1临床试验（NCT 03761849）的招募患者总人数从660人增加到801人。我们相信在患者招募结束前增加人数，仍然可以使研究在预期时间内按计划完成。这个变化不会影响已经参加研究的参与者，但它能够允许额外的患者加入三个研究小组中的一个。

  GENERATION HD1临床试验研究正在评估试验药物RG6042对HD患者的疗效和安全性。这项为期25个月的研究正在测试两种给药方案，以安慰剂组做对照- RG6042给药每两个月一次（8周）或RG6042给药每四个月一次（16周）。I/IIA阶段研究的开放扩展研究（OLE）还在进行中，并且也支持在GENERATION HD1研究对这两个剂量组的探索。

我们为什么要做出这个改变？

•更多的数据：更多的参与者将能够提供更多的数据来平等地评价两个给药组，并增加这个研究的统计能力。这是一个研究设计术语，指的是研究检测治疗效果的能力。在与HD社群的互动中，我们了解了测试两种剂量的重要性，同时也认识到在现实环境中，对患者、家庭和整个医疗系统来说，较不频繁的剂量要求会更适合。

•更有信心：在GENERATION HD1试验之前，从未有过在HD患者中进行过涉及鞘内给药试验药物的这么大规模的临床试验研究。自从这项临床试验研究今年夏天开始招募以来，全世界的入组率都非常高。HD社群对这个临床试验研究都非常感兴趣，我们相信一个更大规模的研究也可以达到完全招募。

•更加多样：扩大招募允许在世界不同地区招收更多的患者。尤其是美国的患者招募进展已经超出预期，目前已经完成。因此，额外的试验参与者将从美国以外的近20个国家现有临床试验中心网络中招募，以达到研究人口多样化。在临床试验中获得更广泛的全球代表性对我们公司以及世界各地的卫生主管部门都很重要。

  我们也高兴地宣布，GENERATION HD1临床试验研究正在中国开展。这将是首次一个检测亨廷顿降低疗法的临床试验研究进入中国。有关中国实验中心的信息将很快公布在clinicaltrials.gov这个网站上。

  GENERATION HD1临床试验研究的发展和进步过程中，HD社群一直是我们关键的合作伙伴。招募的速度要归功于HD医疗和患者社区对临床试验的充足准备和对研究治疗方案的高度承诺。我们非常感激与HD社群的合作机会，并期待提供更多未来的研究更新。

本文来自罗氏

翻译：风信子关爱 曹茜

风信子关爱

  风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭，机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。

  机构的战略目标是结合社会资源，为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助，改善医疗环境，提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下，给患者群体带来有尊严、有质量的生活。