2015年底，国际药物公司Ionis制药推出了有史以来的第一个亨廷顿舞蹈症基因沉默药物试验。Ionis药企总部位于美国，以前也叫Isis，十多年前他们开始研发治疗亨廷顿舞蹈症。Ionis制药今天发布的新闻稿里，更新了Ionis亨廷顿舞蹈症药物试验的最新进展。看完这篇文章之后，大家就会和小编一样激动啦！

Ionis药企目前开发的药物属于反义寡核苷酸（ASO），药物的名字叫HTTRx。

Ionis药企的药物试验是第一次，亨廷顿舞蹈症基因沉默的药物在人类患者中进行测试。而首次试验的主要目的是看药物对患者是否安全。

为了使药物能够到达大脑，HTTRx 这些ASO药物需要通过针管、注射到脊髓液里。目前HTTRx药物的安全试验招募了早期亨廷顿舞蹈症患者，每个受试者每两个月接受四次药物注射，最后，研究人员会收集受试者的脊髓液进行研究。

药物开发时间表

1、 2017年底，公布药物试验安全性的研究结果，看药物对亨廷顿舞蹈症患者是否安全

2、2018年初，公布“药物能不能降低有毒蛋白水平（导致廷顿舞蹈症的罪魁祸首）、改善症状“的研究结果

3、之后，如果一切顺利，Ionis药企将会决定是否继续研究”药物能不能减缓亨廷顿舞蹈症“

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关于风信子关爱

机构目前开展的工作：

1. 亨廷顿舞蹈症患者家庭支持计划：

为患者家庭提供疾病疾病知识科普，引导患者家庭进行科学的疾病诊治和管理， 帮助需要的患者联系医疗机构进行基因检测、疾病治疗、康复治疗、产前诊断，为患者家庭提供心理支持、帮助患者家庭适应疾病后的生活。

2. 亨廷顿舞蹈症康复计划

通过康复治疗和运动锻炼。帮助患者降低致残和致死率，同时提高患者生活自理能力、改善患者生活质量。

3. 亨廷顿舞蹈症宣传计划

制作亨廷顿舞蹈症宣传材料、视频， 在全国范围内开展亨廷顿舞蹈症的宣传活动，倡导公众认识亨廷顿舞蹈症、关注亨廷顿舞蹈症群体面临的困境，如缺医少药、缺乏护理照料、心理关爱等社会资源。