来自希德斯-西奈医疗中心的Clive Svendsen介绍了HD iPSC工作组的工作-这是一群科学家致力于把皮肤细胞转化为脑细胞。IPSC指的是诱导多攻能干细胞。在这种情况下，身体的细胞会以为自己在胚胎中，并可以发育成任何器官，比如肌肉或脑细胞。

Svendsen在微芯片上培养小丛神经元，可以控制它们的生长并测量它们的反应，就像一个芯片上的大脑，用来研究HD。这样的技术让我们可以更精确的模拟真实大脑的复杂试验，比简单地把干细胞放到培养皿中要更精确。Svendsen的芯片大脑有多种类型的细胞和血管，就像真正的大脑。

你也可以看到HD芯片大脑对药物的反应。之前提到的这些都是使用干细胞来模拟HD, 那可以用干细胞治疗HD吗？可以用新的、健康的神经元来替代死掉的神经元吗？几年前，一些患者接受了干细胞移植，但移植后的细胞也最终死亡。

现在的重点是在开始对病人进行新的试验之前，更好地培育细胞、并将它们转化为合适的脑细胞。神经元——这些用电来思考的大脑细胞——真的很难变成治疗手段。

使用另一种叫做星形胶质细胞的脑细胞可能更容易，更有效。星形胶质细胞是一种支持和连接神经元的脑细胞。它们比神经元更容易制造，你可以重新设计它、让它生产支持神经元的化学物质。我们称这些化学物质为生长因子，包括GDNF、BDNF。Svendsen现在在开展一个治疗渐冻症的临床试验，将干细胞注射到脊柱中、治疗渐冻症。

接下来是来自Evotec的Bruno Chilian， 他利用特制的干细胞来研究导致HD的CAG重复数。Chilian拿到正常细胞后，通过基因工程来增加细胞中、HD基因的CAG重复的长度，他尝试了几种不同的长度。这些细胞除了CAG重复长度外，所有其它的方面都是相同的，任何的差异都是由于CAG重复长度导致

使用这些方法，你可以研究成千上万个不同CAG重复长度的细胞，并利用计算机来找出差异。Chilian的团队使用的软件，有点像一个垃圾邮件过滤器，可以找出HD细胞不同于正常细胞的地方。这个研究可能会揭示HD突变导致大脑异常的一些新问题和老问题。

来自巴塞罗那大学的Josep Canals在研究干细胞转化为神经元的过程，神经元会在HD患者的大脑中出现故障并死亡。Canals在实验室中培育出大量的神经元，这对基础研究和为细胞移植实验提供健康细胞来源都是有帮助的。

来自UCI的Leslie Thompson使用干细胞的方法与之前的研究人员有些不同。她的实验室正在把干细胞移植到HD老鼠的大脑中，希望能改善它们的症状。在这些实验中，100000个细胞被注射到HD小鼠大脑，然后研究人员再测量老鼠类似HD的行为。

这种治疗显著改善了小鼠的运动症状。一些注射的细胞成长为成熟的神经元，并与大脑中的其他神经元形成连接，这表明注入的细胞是功能性的。Thompson的团队很有兴趣在不久的将来向人类临床试验迈进。

来自Asterias Biotherapeutics的 Jane Lebkowski，也对干细胞治疗脊髓损伤感兴趣，她描述了在临床试验中使用干细胞的途径。使用干细胞作为治疗手段是很有效的，但是在开展人类试验之前必须仔细研究。在几个临床试验中，Asterias已经为脊髓损伤患者进行了干细胞治疗，所以他们的经验对我们将是一个非常大的帮助。

本文来自HDbuzz,由风信子关爱翻译整理