2023亨廷顿病治疗论坛圆满结束!
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发布时间: 2024-01-04

2023亨廷顿病治疗论坛


在广东省健康管理学会干细胞与再生医学专业委员年会平台的支持下,12月23日,2023亨廷顿病治疗论坛由中国亨廷顿病协作网和风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心在广州联合主办。论坛邀请了国内外专家对对亨廷顿病前沿研究进展、临床诊疗进展、转化研究进展、临床试验进展进行了精彩分享和热烈交流。


上午场:HD前沿研究进展



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陈正焕博士来自CHDI基金会(Cure HD Initiative基金会),他对目前在研发的亨廷顿病基因编辑疗法的进展进行了汇总分享。

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顾卫红教授来自北京中日友好医院,她对亨廷顿病与SCA17动态突变分析及鉴别诊断进行了详尽的分析讨论 。  

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鲁伯埙教授来自复旦大学,他分享了他最近的基础研究进展:细胞质扩增的 CAG RNA 重复序列凝胶化对蛋白质合成的抑制作用。

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华俊教授来自美国约翰霍普金斯大学,分享了他关于亨廷顿病影像学疾病生物标志物的研究。


下午场-HD临床诊疗进展



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曹茜女士来自风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心在,她分享了风信子在2023年的工作进展。

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中山大学附属第一医院的裴中教授对亨廷顿病诊治指南进行了详细解读。


下午场:HD转化研究进展



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来自香港中文大学的陈浩然教授分享了,他在亨廷顿病多肽类抑制剂研发方面做出的工作。

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暨南大学的闫森教授分享了她在亨廷顿病疾病模型的基因治疗的研究工作。

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杨晓烔博士来自砺博生物,她做了针对亨廷顿病的小分子药物发展的汇总分享。

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付清玲教授,来自中山大学附属第一医院,分享了她在神经系统外泌体的治疗领域的研究。

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吴超博士,来自中山大学附属第一医院,分享了他关于脊髓小脑性共济失调SCA的多模态磁共振研究的工作。

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尤桦菁博士来自中山大学附属第一医院,她分享了她对miRNAs及GFAP作为亨廷顿病的疾病生物标记物的研究。

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在主题讨论环节,讲者们都分享了自己下一步的研究规划。


下午场:HD临床试验进展



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林莉博士是艾码生物临床研发负责人,分享了目前正在进行的ER2001临床试验进展,

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吴腾腾博士,来自广州医科大学附属第一医院神经内科,他主要对对正在开展的ER2001临床试验的医学信息进行了分享。

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白宇彤博士,来自北京天坛医院,分享了目前正在开展的DBS治疗亨廷顿病的临床试验工作。

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Jean-marc Burgunder教授,来自瑞士伯尔尼大学,对目前在在研的亨廷顿病临床试验进行了汇总分享。

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共话HD疾病治疗




免责声明:风信子专注介绍亨廷顿舞蹈症相关科研和药物研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表本机构立场,亦不代表本机构支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需治疗,请前往正规医院就诊。



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风信子关爱

风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭,机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。


机构的战略目标是结合社会资源,为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助,改善医疗环境,提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下,给患者群体带来有尊严、有质量的生活。


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