社工岗位招募-邂逅有爱有能力的你 风信子 风信子亨廷顿舞蹈症 9月5日   邂逅有爱有能力的你 职位详情 社工岗位     机构项目的对接、协作，制定和调整工作进度及工作计划； 完善患者登记、管理系统 以专业社工的服务视角，保障机构项目和组织管理有效运行； 社群的基础搭建和社群维护； 社群赋能；推动核心志愿者与核心社群完成行动计划 岗位要求     社会工作、心理学、社会学等相关专业，本科及以上学历，具有国家助理社会工作师或以上资格证及相关工作经验者优先； 热爱社会工作，性格活泼开朗、吃苦耐劳，有责任感和敬业精神； 具备良好的学习能力和成长意识，有较强的亲和力和沟通协调能力，擅长文字表达，善于整合资源，有较强的执行能力； 善于自我学习和时间管理，抗压能力强 认同风信子的使命愿景和价值观。 薪资福利   灵活的工作时间 具有行业竞争力的薪酬和福利保障，按照国家规定为员工缴纳社保。 国外学习交流培训机会   联系方式 联系人：曹茜 微信：clareid 电话：15982091701 邮箱：cao@hdcare.org.cn 关于风信子 风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭，机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。     机构的战略目标是结合社会资源，为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助，改善医疗环境，提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下，给患者群体带来有尊严、有质量的生活。            

风信子 风信子亨廷顿舞蹈症 8月28日 罕见病调研    亲爱的患者和家属们大家好，由中国罕见病联盟发起的针对中国罕见病患者生存状况的调研。这次调研内容涉及患者生存质量调研和疾病负担情况，将为以后政府制定罕见病相关医疗、医保、保障等政策提供数据。   此次调研不收集大家的隐私信息，所有数据只用于研究。亨廷顿舞蹈症有幸被列入了这次调研的疾病名录里，由风信子关爱协调大家填写。这次的调研对所有的患者都非常重要，请大家耐心填写。   每个患者的信息只需要填写一次！只需要填写已经发病的患者的信息！已经过世的患者信息不需要填写！未发病的携带者信息不需要填写！  填写指南  1.扫描下面的二维码填写，一台设备(手机或电脑)只可以填写一次，家里有两名患者的可以换另外一个设备(手机或电脑)填写，请如实填写。 2.问卷比较长，如果您填写一半累了或有别的事情请将二维码保存到您手机里，下次再扫码进入可以接您上次填写的部分往下继续。 3.本次问卷有两个版本，患者自己填写的版本和家属代为填写的版本。两个版本只需填写一个就可以。 4.卷上不能有空白的地方，要不然无法提交。关于金额的题目，有些空白的地方可以填0。 5.填完了提交的时候会有一个串8位数的数字，请保存下来发给风信子的负责人曹茜。  患者自填版二维码    家属代填版二维码   

风信子亨廷顿舞蹈症2019-08-19 

国际亨廷顿舞蹈病医患交流活动通知 黄越&杜刚 风信子亨廷顿舞蹈症 8月7日   国际亨廷顿舞蹈病医患交流活动通知             国际亨廷顿舞蹈病医患交流活动通知 黄越&杜刚 风信子亨廷顿舞蹈症 8月7日   国际亨廷顿舞蹈病医患交流活动通知                         国家神经系统疾病临床医学研究中心近期组织多学科的专家，开展了亨廷顿舞蹈病的登记项目。亨廷顿舞蹈病是一种常染色体显性遗传性疾病，典型症状包括舞蹈样症状、认知和精神障碍。为了向亨廷顿舞蹈病患者及家属介绍最先进的国际进展，作为亨廷顿舞蹈病登记项目的一部分，我们荣幸的邀请到美国UC DAVIS神经病学领域亨廷顿舞蹈病方面的专家及国内的专家，通过科普和义诊使亨廷顿舞蹈病的治疗和研究与国际接轨。       2019年8月13日，国际亨廷顿舞蹈病医患交流会将在北京市丰台区西国贸大酒店200A会议室举办。       欢迎参加！     2019年8月13日（星期二）下午 地点: 北京市丰台区西国贸大酒店200A会议室 时间 题目 讲者 13:30-13:40 致辞 黄越 13:40-14:00 舞蹈病的基因治疗 Vicki   Wheelock 14:00-14:20   舞蹈症治疗进展：服药还是注射？ Lin Zhang （张琳） 14:20-14:30 休息   14:30-14:45 舞蹈病的康复训练 Rosy   Chow 14:45-15:00 舞蹈病登记项目 杜刚 15:00-15:15 舞蹈病的DBS治疗 张建国 15:15-15:30 风信子关爱 曹茜 15:30-15:45 休息 — 15:45-16:30 义诊 —       主办方： 国家神经系统疾病临床医学研究中心 协办方： 风信子关爱 美国UC DAVIS神经病学研究中心 备注： 现场有同声翻译     患者扫描以下二维码进行参会报名         医生扫以下二维码报名参会 点击图片长按扫描二维码              国家神经系统疾病临床医学研究中心近期组织多学科的专家，开展了亨廷顿舞蹈病的登记项目。亨廷顿舞蹈病是一种常染色体显性遗传性疾病，典型症状包括舞蹈样症状、认知和精神障碍。为了向亨廷顿舞蹈病患者及家属介绍最先进的国际进展，作为亨廷顿舞蹈病登记项目的一部分，我们荣幸的邀请到美国UC DAVIS神经病学领域亨廷顿舞蹈病方面的专家及国内的专家，通过科普和义诊使亨廷顿舞蹈病的治疗和研究与国际接轨。       2019年8月13日，国际亨廷顿舞蹈病医患交流会将在北京市丰台区西国贸大酒店200A会议室举办。       欢迎参加！       2019年8月13日（星期二）下午 地点: 北京市丰台区西国贸大酒店200A会议室 时间 题目 讲者 13:30-13:40 致辞 黄越 13:40-14:00 舞蹈病的基因治疗 Vicki   Wheelock 14:00-14:20   舞蹈症治疗进展：服药还是注射？ Lin Zhang （张琳） 14:20-14:30 休息   14:30-14:45 舞蹈病的康复训练 Rosy   Chow 14:45-15:00 舞蹈病登记项目 杜刚 15:00-15:15 舞蹈病的DBS治疗 张建国 15:15-15:30 风信子关爱 曹茜 15:30-15:45 休息 — 15:45-16:30 义诊 —       主办方： 国家神经系统疾病临床医学研究中心 协办方： 风信子关爱 美国UC DAVIS神经病学研究中心 备注： 现场有同声翻译     患者扫描以下二维码进行参会报名         医生扫以下二维码报名参会 点击图片长按扫描二维码

亨廷顿舞蹈症-基因治疗AMT-130临床试验， uniQure公司对患者社群的声明 纪依铭 杜宇 风信子亨廷顿舞蹈症 7月25日     uniQure关于HD基因治疗AMT-130临床试验对患者社群的声明   亨廷顿舞蹈症社群成员们，大家好：     我叫Dan Leonard，是 uniQure患者支持部的高级主管。我代表uniQure的亨廷顿舞蹈症（HD）团队，很荣幸地向大家介绍我们公司和我们的基因治疗临床试验开发计划。在开发基因疗法方面，uniQure有多年的经验，但我们公司对于HD社群来说还是新面孔，所以我想先介绍一下背景。在此之前，我想感谢美国亨廷顿舞蹈症协会的团队，正是他们帮助向HD社群传递关于我们公司和基因疗法的信息。     1998年，uniQure在荷兰成立，当时称为阿姆斯特丹分子治疗学（Amsterdam Molecular Therapeutics/AMT）。2012年，正是我们研究团队的创新工作，基因治疗得以首次在欧洲获得批准。这一经历为今天我们在罕见疾病基因疗法的发现，临床开发和制造方面的领导地位奠定了基础。     uniQure的业务集中在两个城市，其中科学研究和技术方面集中在荷兰的阿姆斯特丹，制造业务在美国马萨诸塞州的列克星敦。至于其他事务，如临床、法规事务和企业管理，则两个城市都有覆盖。除了HD，uniQure的业务还涉及血友病B，血友病A，脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）和其他罕见的足以改变命运的疾病。我们的愿景是建立一家行业领先的基因治疗公司。我们很荣幸能与患者社群密切合作，将这一愿景变成现实。     我将uniQure称之为基因治疗公司，但什么才是基因治疗法呢？细胞内的基因提供了生产蛋白质的蓝图。蛋白质是所有生物体重要的结构和功能组成部分。基因中的DNA变异可能导致蓝图出错——这是导致许多疾病的原因。基因疗法提供了一种方法，来纠正蛋白质缺失、缺陷或减少异常致病蛋白质的生成。基因疗法的目标是通过单次治疗，只需一次，就能带来长期的益处。   uniQure计划在亨廷顿舞蹈症（简称HD）中进行临床试验、使用称为AMT-130的基因疗法。该研究治疗将是首次进入临床试验的、用于治疗HD的一次性基因治疗。在这个治疗中，我们只需要通过一次神经外科手术来实施AMT-130疗法。     AMT-130疗法有两个关键元素，一个载体和一个用于编码微小RNA的基因。这个载体的作用是作为传送系统，它是基于非致病性腺相关病毒（AAV）。这个AAV病毒已经被修改，用以携带和传送编码微小RNA的基因。     这个微小RNA将能识别，结合、非选择性地降低人体的亨廷顿蛋白。其中，微小RNA（或miRNA）是一小块遗传物质，可以阻止特定蛋白质的生成。而“非选择性降低”人体亨廷顿蛋白，这意味着致病突变（mHTT）和正常亨廷顿蛋白（HTT）都会被降低。     1/2期临床试验的目标是通过递增剂量、随机双盲对照试验来评估AMT-130在HD患者中的安全性，耐受性和疗效。uniQure预计将在美国开设几个临床中心，并在2019年下半年开始招募患者。     我们希望借助这次机会，提供有关这个试验的更多细节，包括我们进行试验的原因，可能符合参加试验条件的患者，研究涉及的内容，潜在的风险和益处，以及其他您可能觉得有用的信息。   AMT-130临床试验常见问题及回答   1.为什么要完成这项研究？ 这是一项首次在人体中测试AMT-130疗法的研究。该研究的主要目的是：在HD基因检测确诊并且已经出现症状的早期成人患者中，找到AMT-130疗法的安全剂量。该研究还将观察人体是如何处理AMT-130，探索AMT-130疗法对亨廷顿舞蹈症疾病进展的影响。我们的治疗目标是通过使用AAV病毒将编码miRNA的基因直接传送至大脑，来非选择性地 降低亨廷顿蛋白，进而抑制mHTT的生成。   2.参与这项研究的志愿者筛选标准是什么？ 参与研究的志愿者条件包括但不限于以下这些： •基因检测确诊的早期HD患者 •CAG重复数 ≥44 •年龄在25至65岁之间   请注意: 参与研究的志愿者需保证在之前的60天内没有参加任何其他实验。之前参与过基因治疗，亨廷顿降低或实验性脑外科手术的患者者是不符合参与研究条件的。   确定参与研究资格的最重要一步就是和我们其中一个临床站点的医生进行交谈。在做任何重大的医疗决定时，你们都应该和自己的医生谈谈。   3.实验中会发生什么？     需要强调的是AMT-130只需要注射一次。研究将测试两种剂量的AMT-130治疗效果（低剂量和高剂量）。在测试高剂量的AMT-130治疗的安全性之前，会先评测低剂量的安全性。试验一共会招募26名病人。     在录取的26名病人之中，16名病人会接受AMT-130治疗（作为治疗组），10名病人不会接受任何研究治疗（作为对照组）。     治疗组里的病人将在神经外科手术中接受一定剂量的AMT-130。在全身麻醉的状态下，在病人的颅骨上打2到6个小洞，并通过微导管对病人大脑的两个特殊的区域（尾状核和纹状体）注入AMT-130。对于安排在对照组的病人，会在全身麻醉的状态下，在病人颅骨表面打几个小的，粗略的洞，但是不会被注入AMT-130。     这项试验的主要阶段将会耗时18个月，之后还会有额外5年的年度安全性追踪随访。这些流程将包括：门诊拜访，身体健康和神经健康评估，一次神经外科手术，腰椎穿刺（LP），脑部扫描，以及从体液中提取样本。这次研究是双盲实验。这意味着病人、研究调查人员、以及医疗人员都不知道哪些病人是在治疗组，哪些病人会在对照组。   请注意：临床实验协议由CHDI基金审核并担保。CHDI基金是一家非盈利生物医药研究机构，致力于支持和发展亨廷顿舞蹈症的治疗方法研究。   4.可能存在的风险和不适有哪些？   这是首次在人类身上测试AMT-130基因治疗的临床试验。目前没有关于AMT-130在人类身上长期副作用的任何资料和信息。AMT-130已经在动物模型中有所研究。     本次实验中的使用剂量是以在动物身上使用的安全剂量为参照基础。一些腺病毒载体已经通过批准可以在临床试验中使用、并且在一些基因治疗方法的临床实验中已经开始使用。一般情况下，腺病毒载体被认为是安全的。     以下是潜在风险   * 基因治疗是永久性的，一旦治疗，将不可逆转。 * 在动物实验中，AMT-130降低了普通和变异亨廷顿蛋白。而降低普通和变异亨廷顿蛋白对成年人会造成的影响还是未知的。 * 在接受AMT-130的基因治疗之后，病人也许不适合再接受其他的基因治疗。 * 由于AMT-130是实验性的药物，也许存在目前未知的风险和副作用，包括可能危及生命的副作用。 * 由于AMT-130是直接注入到大脑里的，还存在由于全身麻醉以及微管介入到大脑所引起的各种风险。       以及参加试验的好处     本次医疗实验的目的是确定AMT-130是否能降低亨廷顿蛋白水平并延缓亨廷顿舞蹈症的疾病进展。参与本次实验也许在治疗上没有任何好处，然而，参与者也可能在研究过程中接受的HD疾病过程监测中受益。也许在参与实验研究的过程中没有收到任何直接好处，但是如果实验证明AMT-130是安全有效的，那么参与实验的人将帮助到跟多其他人。   5.对于随机分配到对照组的病人有没有延长开放研究？ uniQure有意向给予随机编入对照组并成功完成18个月实验的病人加入延长开放研究、并接受AMT-130治疗的机会。但是需要经过FDA和临床实验监测会审核18个月的实验中，采集到的所有数据的有效性和安全性之后，由他们批准继续开展下去。   6.实验将在哪里进行？ 实验会在美国进行。具体地点将会在实验中心准备好筛选病人后随时更新。要查看状态，请访问clinicaltrials.gov and/or HDTrialfinder.org，在接下来的几周内本次实验将出现在名单里。   7.实验的下一阶段是什么？ uniQure HD 团队将会尽快工作，以使实验中心尽快为筛选病人做好准备。我们希望在2019年的下半年能够招募第一个病人。我们将会持续和美国亨廷顿舞蹈症协会团队合作，并在适当的时候与亨廷顿舞蹈症社群沟通重要信息。感谢您对我们实验的关注和兴趣。uniQure HD 团队全体成员在改善亨廷顿舞蹈症治疗的过程中，持续展望和亨廷顿舞蹈症社群的合作。   本文来自uniQure对HD社群的声明，由风信子关爱翻译整理。 翻译：纪依铭 杜宇 编辑：曹茜   关于风信子关爱 风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭，机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。     机构的战略目标是结合社会资源，为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助，改善医疗环境，提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下，给患者群体带来有尊严、有质量的生活。 关注风信子关爱 关爱亨廷顿舞蹈症            

亨廷顿舞蹈症贫困患者救助项目启动 

最勇敢的人，也需要温暖的家园——中国罕见病联盟第一次患者组织沟通会在京召开 2019年6月15日，正值罕见病重症肌无力关爱日，中国罕见病联盟组织的罕见病患者组织沟通会在北京协和医院学术会堂召开。会议由中国罕见病联盟执行理事长李林康主持，北京协和医院副院长、中国罕见病联盟副理事长兼秘书长张抒扬、香港中文大学教授董咚、青岛市社会保险研究会副会长刘军帅、北京协和医院整形外科主任王晓军、病痛挑战基金会秘书长王奕鸥出席了会议。来自全国30多家罕见病患者组织的负责人参加了这次交流。中国罕见病联盟是目前国内最有社会影响力、最专业的罕见病综合协作组织，是得到政府和行业信赖和支持的罕见病交流平台，这次会议联盟把诸多患者组织代表、药促会代表、医保专家、医学专家、社会学专家组织在一起进行深入交流，超越了既往多年来罕见病患者组织自发进行的自助、互助形式的群体活动，展示了联盟的专业性，也展现了政府部门对罕见病患者群体的重视及关注。张抒扬副院长致辞发言，作为一个临床工作者，讲述了近几年在罕见病防治工作中北京协和医院所做的努力。张抒扬教授发言中说：在座的罕见病患者及患者家属比我们普通健康人都坚强，经历了绝望后勇敢前行，回归社会，为他人在服务。张抒扬同时介绍了北京协和医院在罕见病门诊，多学科会诊，临床研究，基础科研等方面开展的工作，希望在联盟的推动下，患者、临床医生和科研人员等继续努力，让更多的患者有药可治，有药可用，最终改变患者的结局。张院长在讲话充满了对患者的理解和关爱，让参会者深深感受到了作为一个临床医生的慈悲心及同理心，倍感亲切和温暖。李林康代表中国罕见病联盟感谢各位负责人莅临参会，他说联盟就是罕见病患者的家，他诚恳的欢迎启动了患者组织代表纷纷发言。代表们表露了“自己奋斗了这么多年，第一次感觉到被关注与尊重”的心声。其实参会的每一位负责人都有着属于自己传奇的故事，经历了常人无法理解的痛苦与绝望，但是他们依然再行动，为自己的病友提供帮助与关爱。北京正宇粘多糖罕见病关爱中心的负责人郑芋是一位粘多糖贮积症孩子的母亲，她说：“2004年发现女儿得了粘多糖贮积症那一刻，觉得未来失去了方向，之后的两年中几乎成为不会笑的人，通过建立患者组织结识了一群粘多糖家庭，她冰冻的心融化了，在她的努力下女儿也考进了美国的大学。今天参加会议，看到了一种力量与希望”。朗格罕天使之家的负责人马志强表示，“我们坚持努力十年，不断鼓舞自己和病友，开展了很多相关活动，有一些成效，但是针对B型的治疗药物，十年来依然遥遥无期。我现在鼓励别人的时候，自己心里都开始觉得希望渺茫，今天看到联盟组织这样一次会议，真正关注罕见病患者的需求，期望中国罕见病联盟开启罕见病诊疗的新启程，让我们看到更多希望。”爱稀客肺动脉高压罕见病关爱中心负责人黄欢也是一位特发性肺动脉高压的患者，她经历了两次肺移植手术，常人很难想象她经历了怎样的病痛，但是在她的脸上我们看到的是灿烂的笑容，她依然坚持帮助自己的病友。她表示“目前治疗肺动脉高压的药物较多，但是很多患者依然无法接受正规治疗，多家医院在开展关于肺动脉高压的研究，后续如何将零散的资源整合，尽快实现成果转化，让更多的国内企业生产出属于中国的罕见病用药，需要联盟汇聚各方力量来推动。”董咚教授作为中国罕见病联盟特邀的专家顾问分享了罕见病患者面临的社会学问题。罕见病不仅是一个医学问题，更是一个日益显现的社会问题。它不仅影响到人们的生命健康和生活质量，也使得受其影响的个人与家庭在医疗、教育、就业、社会融入和社会保障等诸多方面遇到重重阻碍，甚至陷入生活的绝境。患者组织负责人纷纷表示赞同，罕见病带给每个人及家庭是灾难性的打击，从发现罕见病的那一刻起，或许他们已流完了这一生的眼泪。罕见病患者群体需要全社会的关注与帮助。资深罕见病医疗保障专家刘军帅发言表示：“目前罕见病的发展已经进入了新的时期，从思考该不该做进入到了探索该如何做的阶段，目前有了中国罕见病联盟这个平台，患者组织要充分利用平台将自己的价值最大化，同时也要进入专业化的运作模式，借助联盟汇聚各方力量，最终更好的为患者服务”。北京协和医院王晓军主任表示，“第一次参加这样的会议，感受到了友爱和力量，看到了一群热爱生命的人，努力让生命变的更精彩” 。 会议最后，李林康代表中国罕见病联盟再次感谢各位罕见病组织负责人莅临参会，这些患者代表再次纷纷表示参加这次会议感受到了党和国家对罕见病患者的关爱，对罕见病防治工作的重视，感受到了前所未有的温暖和希望，得到了真切的关注和尊敬。希望在中国罕见病联盟的带领下，汇聚各方力量，大家共同努力，让罕见病患者能早诊断，早治疗，早用药，共筑罕见病患者的“中国梦”！ 从江西远道而来的尼曼匹克患者组织负责人张爱军是一位患者的妈妈，会后她发来信息再次激动的纪念这次历史性的，与众不同的患者组织活动：“开完会，当我再次围着北京协和医院外墙转了一圈的时候，与从前带孩子和病友来有了不同的感受，从前感受到更多的是它的忙碌，距离与治不了病患的无奈，而今天当我再次审视它的时候，这座古老的建筑却因为有了张抒扬副院长，李林康执行理事长等等这样有着慈悲情怀的罕见病工作者们而变得温暖和厚重，让我真实的感受到了历代优秀工作者传承下来的责任与担当，由衷的向你们致敬！”为罕见病患者服务任重而道远，中国罕见病联盟将不忘初心、砥砺前行！ 

四川大学华西医院神经内科亨廷顿舞蹈病医患交流会顺利举办 亨廷顿舞蹈病（Huntington’s disease）是一种进展性的神经系统遗传性疾病，临床表现为“舞蹈症、精神症状和认知功能下降”三联征。该病为罕见病，亚洲的发病率仅为0.4-0.6/10万。四川大学华西医院神经内科商慧芳教授为中国亨廷顿舞蹈病协作组的发起人之一，已从事该病的诊断和研究10余年，目前团队共收治了200余名HD患者。6月11日下午，由商慧芳教授团队主办、风信子亨廷顿舞蹈症关爱组织协办的“四川大学华西医院神经内科亨廷顿舞蹈病医患交流会”在华西医院神经内科61护理单元示教室成功举办。此次医患交流会旨在向亨廷顿舞蹈症患者及家属介绍该病的诊断、治疗以及护理的最新进展，共吸引了约50名患者及家属参加。首先，商慧芳教授做了开幕致辞，欢迎广大患者及家属积极参与我们的医患交流会，也鼓励患者和家属树立信心，看到基因治疗的新希望。 然后，商慧芳教授团队的顾医生就HD的遗传、诊断、治疗、基因治疗和护理等方面做了详细的介绍。此外，顾医生还介绍了一些便于患者挂号和就诊的方式，解决了患者看病难的问题。患者和家属也就基因治疗的相关事宜提出了许多实际的问题，商教授团队的顾医生和杨靓副教授为患者和家属进行了详细的解答。此次医患交流会的一大主题是“基因治疗的曙光”，顾医生向患者介绍了5月份发表于新英格兰杂志的关于HD基因治疗临床治疗取得突破性进展的一项研究（亨廷顿舞蹈病（HD）基因治疗的最新进展）。该研究是首项HD基因治疗用于人体的临床试验，其目的是观察HD基因治疗(RG6042)治疗HD的安全性。该研究共纳入46名早期HD患者（即工作、理财、日常活动和护理水平基本无功能障碍的患者），每隔28天鞘内注射一次药物，连续4次，然后观察安全性和有效性。研究结果显示该基因治疗仅引起轻中度的不良反应（主要为腰椎穿刺后头痛），表明该疗法具有安全性。同时也观察到鞘内注射基因治疗药物后，脑脊液中突变亨廷顿蛋白水平下降，表明基因治疗的有效性。该临床试验的结果初步证实了反义寡核苷酸治疗HD的安全性和有效性，对以后的临床试验具有重要的基石作用。而今后将要开展的临床试验（包括在中国开展）将主要集中于探索HD基因治疗的长期安全性和有效性。四川大学华西医院为该临床试验的首批合作单位之一，具体的筛选条件我们将在以后的公众号文章中进行通知。此次医患交流会让患者及家属对HD的诊断、治疗和护理有了更进一步的了解，而且也对基因治疗有了更深刻的理解，树立了广大患者和家属战胜疾病的信心。攻克HD，我们一直在努力！ 会场花絮照片  

中山大学附属第一医院招募: 亨廷顿病临床试验志愿者预登记为了使得更多的中国亨廷顿病友受益，中国亨廷顿病协作网以及风信子关爱，正在与罗氏等药企积极洽谈，希望能够加速推动中国地区相关基因治疗临床试验的开展。   目前，相关临床试验志愿者的入选标准尚未完全确定，但6-12个月临床随访稳定是多数基因治疗临床试验入选的必要条件。   为了让符合条件的亨廷顿患者在临床试验正式开展后能够尽快入组，中山大学附属第一医院神经科裴中教授团队将于近期开始临床试验志愿者预登记工作，为有意参加试验的患者提供病情评估和随访。    我们真诚欢迎满足下列条件的亨廷顿舞蹈病患者与我们尽快取得联系，或就基因治疗疗法前来咨询。1. 亨廷顿病基因确诊。2. 可配合完成6-12个月的临床病情随访。3. 常住地址为华南地区，或者方便定期前来广州随访的。     由于工作原因，不能保证随时接电，烦请各位通过短信方式与我们取得联系，我们会在第一时间与您联系。谢谢！ 联系方式18011737746（CHDN广州中心亨廷顿医患交流热线）13242933686（CHDN深圳中心曾医生）CHDN（中国亨廷顿病协作网）编辑：裴中医生团队吴腾腾医生